創新藥研發在當下受到業界的廣泛關注。

2025年上半年，我國共批準創新藥43款，同比增長59%，接近2024年批準創新藥48個的全年數量。

創新藥領域利好政策不斷出臺，有效助推行業全鏈條發展，亮眼的臨床數據和不斷刷新的商務拓展（BD）交易額，展示了中國生物制藥的全球競爭力正不斷增強。

中國醫藥創新促進會（以下簡稱“中國藥促會”）相關負責人近期在接受新華網采訪時介紹，中國創新藥行業正從數量規模型向質量型轉變，并逐步具備了與全球頂尖制藥公司競爭的實力，目前中國新藥的臨床開發周期已躍居國際前列。

從交易來看，2018年至2024年，中國創新藥管線的對外授權（license-out）交易活動呈爆發式增長，數量、總金額不斷攀升，其中多個項目成為國際大型藥企引進的核心資產，中國企業在全球創新藥版圖中話語權顯著增強。

資料圖片：技術人員在位于成都的百利天恒創新藥實驗室內工作 新華社發（鄒欣攝）

高效審評助推產業化進程

有關部門密集出臺系列政策推動產業發展，創新藥上市申請審評用時從2017年的420個工作日縮短至235個工作日；2018年以來，經過7輪調整，累計已將149種創新藥納入醫保藥品目錄。

中國藥促會相關負責人介紹，從臨床端看，數據顯示中國創新藥從新藥臨床研究申請（IND）申報至獲批的平均天數縮短，整體的藥物可及性與臨床價值評估機制也在逐步完善。

一直以來，單病種發病率低、病情復雜、診斷難度大等因素，制約著罕見病藥物臨床研發。此前，罕見病藥物可及性差是這一領域存在的主要困境之一。針對罕見病患者的用藥問題，有關部門出臺一系列措施如加速罕見病藥品審評審批、公布國家罕見病名錄等，為滿足罕見病臨床用藥開辟多通道。2025年上半年，北海康成的注射用維拉苷酶β、復星醫藥的蘆沃美替尼片等多款罕見病藥品獲批。

圖片來源：國家衛健委官網

6月，復星醫藥治療成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）及組織細胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年I型神經纖維瘤病（NF1）雙適應癥的靶向藥物蘆沃美替尼片開出首批處方。

復星醫藥相關負責人表示，這一自研創新藥雙適應癥的獲批源于未滿足的臨床需求驅動和差異化創新的研發導向。針對LCH，此前國內尚無任何靶向治療藥物獲批，而罕見病患者分散也制約著藥物研發進程。如罕見病聯盟等全國性診療協作網絡提供的幫助加速了患者入組實驗的效率。同時，受益于相關政策，創新藥研發過程中企業與監管部門的溝通交流效率大幅提升，藥審中心就審評問題與申請人密切溝通，提供滾動審評等機制等，推進了研發進程。

此外，在探索臨床試驗取得積極療效時，蘆沃美替尼片治療成人LCH申請獲得突破性療法資格，并獲得監管部門同意單臂關鍵臨床試驗支持上市，納入優先審評品種名單最終申報上市，縮短了藥品上市進程。

復星醫藥相關負責人表示，中國罕見病藥物研發正從“模仿性新藥（Me-too）”快速邁向“同類最佳（Best-in-class）”。蘆沃美替尼片從機制上實現了“同類最優”，除了療效與安全性方面的優勢，相關靶向技術還可推廣至其他疾病的藥品研發。

中國藥促會相關負責人提到，近年來，中國創新藥從跟隨模仿逐漸邁向原創創新，部分領域已具備全球引領能力，研發實力和國際化水平顯著提升。從產業端看，中國創新藥企業正加速推進機制創新和差異化布局，靶點選擇更加聚焦未滿足臨床需求，新興靶點不斷涌現、新型分子形式進入集中研發階段，推動整體管線質量躍升。

與此同時，盡管我國的創新管線已經接近全球頂尖水平，在部分領域的創新內涵上依然存在差距。在創新方面研發更加貼近患者真實需求的同時，也要加強源頭創新能力，強化原創靶點、新機制藥物研發，建立完整的基礎研究轉化鏈條。

“出海”正當時

圍繞中國創新藥企怎樣從“跟隨者”轉向“引領者”，不同企業通過探索對外授權（License-out）、聯合開發、新公司（NewCo）以及自主出海等不同模式，紛紛尋求商業價值的國際化認可。

同時，好消息正持續傳來：

三生制藥與跨國藥企輝瑞公司簽署協議，將PD-1/VEGF雙抗產品SSGJ-707授權給輝瑞。

恒瑞醫藥宣布與葛蘭素史克公司（GSK）達成合作協議，雙方將共同開發至多12款創新藥物。

恒瑞醫藥相關負責人在接受采訪時表示，此次合作是一場互利共贏的“雙向奔赴”，恒瑞將借助GSK在創新藥研發、全球臨床網絡及注冊申報等方面的優勢，加速自主研發的PDE3/4抑制劑及其他一系列創新療法進入海外市場。此次與GSK合作的12個資產，均被對方評估認為具有成為“Best-in-class”或“First-in-Class（首創新藥)”的潛力，這也是GSK對恒瑞醫藥研發能力和資產質量具備全球競爭力的強有力認可。

通過與全球性的生物制藥公司的跨治療領域多資產深度合作，不僅能夠快速積累大量的海外臨床開發經驗，還可以進一步提升國內藥企的國際知名度和品牌影響力，為國際化戰略布局注入強勁動能。

資料圖片：恒瑞醫藥南京研究所 受訪者提供

恒瑞醫藥介紹，在創新藥對外合作方面已有多次成功實踐，2018年起已實現15筆創新藥對外授權，其中近三年對外授權10筆。此前還將自主研發的Lp(a)抑制劑、DLL3 ADC、PARP1抑制劑等許可給多家海外藥企，潛在交易總額約為265億美元，另獲得若干合作伙伴股權，提升了公司的全球影響力。在管線推進的過程中，公司也積累了寶貴的國際化開發、注冊和商業化相關經驗。隨著中國創新藥企持續投入原創研發、深化國際合作，國產創新藥將在全球市場扮演更重要的角色，成為全球醫藥創新體系中不可或缺的力量。

湖北省醫療保障改革發展研究院院長、中南財經政法大學教授冉明東在接受新華網采訪時表示，BD交易對于早期研發型企業而言，其核心價值在于實現資源互補——既能引入關鍵的研發資金，也能借助合作方的外部資源，加快研發進程。對于研發確定性較高的產品，通過在交易條款中設計區域性分階段授權、階段性收益分成等機制，構建多元化利益分配池，保障企業長遠收益。他表示，與跨國藥企的合作不僅有助于優化資源配置和推動項目進展，還能顯著提升產品在海外市場的認可度與注冊成功率，為企業打開更廣闊的國際市場發展空間。

從“跟跑”到局部“領跑”

中國藥促會相關負責人表示，中國創新藥已實現從“境內有效”向“全球注冊”轉型，百濟神州的澤布替尼、和黃醫藥的呋喹替尼等部分中國自主研發藥物獲得主流市場的高度認可，反映出中國企業在靶點選擇、臨床設計、CMC質量、全球注冊與BD交易等環節已初步建立國際化運營能力。

7月，百利天恒宣布其自主研發用于治療鼻咽癌的雙抗ADC藥物的III期臨床試驗期中分析達到主要終點。

同月，迪哲醫藥公告其核心產品舒沃替尼片正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，適應癥為EGFR exon20ins晚期非小細胞肺癌，這款藥品是中國獨立研發在美獲批的首創新藥。

資料圖片：舒沃替尼片被納入美國國立綜合癌癥網絡（NCCN）非小細胞肺癌指南推薦 圖片來源：迪哲醫藥官方微信

在迪哲醫藥創始人、董事長、首席執行官張小林看來，迪哲醫藥兩大優勢在于轉化科學和分子設計。團隊能夠迅速將扎實的轉化科學基礎延伸為新藥研發的優勢，繼而通過分子設計和臨床方案去驗證產品。

對于如何實現產品海外獲批的問題，迪哲醫藥方面介紹，公司根據FDA的科學要求和審評流程進行了針對性布局，確保從臨床研究設計到研究執行、再到申報資料準備等環節，都以高質量、高專業度精準契合FDA的標準。迪哲醫藥所有管線從臨床I期開始，均在全球同步開發，并與國際知名臨床機構和PI（主要研究者）合作，通過國際多中心臨床研究驗證臨床價值。

迪哲醫藥方面認為，中國創新藥企的全球化是一個漸進的過程，不同發展階段的企業需要選擇適合自身資源稟賦和戰略目標的出海路徑。

對于創新藥企而言，在全球范圍內實現Best-in-class或First-in-Class并非易事。許多專注于藥物研發的企業在整合前沿技術資源、組建具備國際視野的商業化團隊，以及積累知識產權合規經驗等方面仍面臨諸多挑戰，這些因素共同制約了其在全球市場中的競爭力提升。亦有業內人士表示，整體上我國創新藥企業依然需要在源頭創新、轉化科學、全球臨床布局等方面持續提升，發揮行業標桿作用，堅持投身于對國家、社會、企業均有益的高水平國際化創新。

國家支持“真創新”，企業短板待補齊

從國家藥監局優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案，到國家醫保局與國家衛生健康委支持創新藥高質量發展的若干措施，一系列政策從多方面體現了有關部門對真創新、差異化創新的支持。

資料圖片：科研人員在中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心微納電子加工平臺實驗室內工作 新華社記者方喆攝

在藥企陸續亮出“成績單”背后，有關部門也看到，近年來在創新藥熱潮涌現、新藥新技術頻出、行業高速發展的同時，創新藥領域同質化競爭加劇、創新藥企業價格期待與醫保支付能力尚有落差、多元支付的潛力尚有待激發等問題也亟待解決。

冉明東表示，我國正處于向原創藥全球競爭早期轉型的關鍵階段，具有技術創新、臨床資源和成本控制等方面的優勢，特別是在部分賽道已經具有全球競爭力，但在平臺技術積累、全球商業化與跨境合規經驗等方面仍需“補課”。部分科研團隊深耕創新藥研發，卻在前期方案設計中對醫保價值評估與市場準入策略關注不足、經驗有限，致使成果轉化落地時常遭遇阻礙，相關藥企亟須系統提升商業化能力。

他認為，創新藥不僅要體現明確的臨床獲益，還需評估其在納入醫保后是否能夠促進相關領域的技術進步與產業升級。與此同時，藥品的價值判斷還將受到適應癥覆蓋范圍、潛在受益患者人群規模等因素的綜合影響，這些因素將在很大程度上決定其市場準入前景和醫保支付可行性。

冉明東表示，未來行業發展亟需多方協同發力。在政策層面，應持續完善審評審批機制，積極推動跨境數據的合規流通，重點加強在數據安全評估和個人信息保護影響評估等關鍵環節的配套制度建設。在此基礎上，加快構建國家級公共技術平臺和全球臨床試驗網絡等“出海”服務體系。此外，應引導更多長期資金持續投入新藥研發，增強企業的研發韌性與持續性。在人才方面，則需加快培養和引進具備海外注冊、國際商務與全球市場準入能力的復合型人才，破解當前“研發強、商業弱”的結構性短板，切實支撐中國創新藥走向全球。

中國藥促會相關負責人表示，面對醫藥產業進一步高質量發展的需求，我國創新藥出海需從“創新種子”授權出海轉型升級為“創新產品”出海，這一路徑也需要我國監管國際化水平進一步提升，增強國際認可度，以監管國際化帶動產業國際化。作為新藥研發的源頭仍需要進一步推動轉化醫學的發展，可以進一步明確對研究者發起的臨床研究（IIT臨床研究）的規范標準與監管規則，鼓勵中青年臨床研究者大膽創新，提升早期臨床發現、臨床試驗設計水平，給予臨床研究機構相關轉化激勵，并推動我國豐富的臨床數據資源的高效利用。

無論采取哪種出海模式，毫無疑問，中國藥企在全球市場中的價值與地位已逐漸顯現，隨著中國頭部醫藥企業國際化意愿逐漸加強，也有行業人士表示，目前中國尚未加入PIC/S（國際藥品認證合作組織），國產自研創新藥出海尚需以接受多國GMP現場檢查為前提，中國加入PIC/S進程正加快推進，期待未來能夠進一步助力并加速國產創新藥出海，提高全球競爭力。

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